基因疗法进步视网膜灵敏度上百倍
时间：2025-05-28 11:01:03 来源：锐评时讯
科技日报北京9月11日电 （记者张佳欣）视力下降会导致视网膜光敏感度改动。一项针对稀有遗传性眼疾患者的基因医治临床实验成果显现，这些患者在承受医治后，视力得到明显改进，光敏感度乃至达到了本来的100倍。这项实验由美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院领导，相关论文宣布在新一期《柳叶刀》杂志上。
研讨人员称，承受最高剂量医治的患者中，有些人的光敏感度乃至改进了1万倍。1万倍的视力改进，相当于患者在月光照射的夜晚可以看清周围环境。
这项Ⅰ/Ⅱ期临床实验共有15人参加，其间包含3名儿童患者。一切患者均因GUCY2D基因突变而患上雷柏氏先天性黑矇1型（LCA1）。这种稀有的遗传性眼疾会导致患者在婴儿期便失掉大部分视力。
一切受试者的视力均严峻下降，最佳视力测量值等于或劣于20/80。也就是说，这些患者必须在间隔方针物体20英尺（约6米）处才干看到一个视力正常的人在80英尺（约24米）处就能看清的物体。眼镜对这些患者的协助有限，由于镜片只能纠正眼睛的光学聚集问题，无法处理像遗传性视网膜疾病（如LCA1）等医学原因引起的视力损失。
实验中测验了不同剂量的基因医治药物ATSN-101。该药物由腺相关病毒5（AAV5）改造而来，并经过手术注射到视网膜下。医治后，通常在第一个月内就能很快看到视力改进，而且至少能继续12个月。
此次，承受高剂量ATSN-101医治的患者在暗适应FST（即在黑私自感知最暗亮光的才能）的测验中，光敏感度均匀提高了约20dB（即分贝），这意味着视网膜敏感度提升了100倍。在承受最大剂量的9名患者中，有2名患者的改进超过了40dB（即视网膜光敏感度提升了1万倍）。这表明医治效果明显。
现在研讨中未呈现与药物相关的严峻副作用。